在研产品I：免疫豁免细胞注射液（#raSC-1）

在研产品—免疫豁免细胞注射液（#raSC-1）

        类风湿关节炎（RA）：自身免疫性疾病是指机体对自身抗原发生免疫反应而导致自身组织损害所引起的疾病。根据《柳叶刀》杂志，全球约有7.6%～9.4%的人群患有各种类型的自身免疫性疾病，上升趋势明显，是仅次于癌症和心血管疾病的第三大慢性病。数据显示，2024年全球自身免疫性疾病药物市场规模为1464.2亿美元，预计到2031年将增长到1866.3亿美元。其中，生物制剂已取代小分子药物成为治疗自身免疫性疾病的主要药物。根据数据，预计2030年自身免疫疾病生物药市场规模为1421亿美元，占比80.8%；自身免疫疾病小分子药物市场规模为338亿美元，占比19.2 %。

图片来源：N Engl J Med 365;23，2205-2219

2024年，全球类风湿关节炎药物市场规模为609.4亿美元，预计到2029年其规模将达到644.2亿美元。

#raSC-1治疗类风湿关节炎（RA）方案：

      通过注射手段将免疫豁免细胞移植到患者炎症部位，借助Sertoli细胞的免疫豁免调控功能，重建患病关节的异常免疫微环境，从而实现炎症部位的局部缓解，不干扰正常的免疫系统。Sertoli细胞可在移植部位长期发挥作用。

免疫豁免细胞注射液#raSC-1治疗的特色及优势：

   在早期的研究中，我们已经从细胞水平证实SC细胞免疫抑制结论。例如这些细胞可以诱导Sertoli细胞的上清液显著抑制T细胞的活性，显著升高Treg细胞的免疫调节能力，达到抑制效果和真正的人体Sertoli细胞接近的效果。同时诱导Sertoli细胞可以抑制T细胞分泌关键免疫激活分子白细胞介素-2（IL-2）显著激活与Sertoli细胞免疫抑制调控相关的基因。在细胞药物开发上具有以下优势：

1）更加对症：类风关主要由T细胞异常攻击引发，与Sertoli细胞可抑制T细胞的功效相吻合；

2）局部长效周期：有效避免现有药物的全身性不良副反应，Sertoli细胞稳定存活，一次给药长期有效；

3）差异化治疗：针对全身用药后仍有部分无法缓解的关节肿痛的差异化产品。

4）评价体系：通过关节局部给药，类风关现有动物模型和治疗评价体系完善；

5）填补短板：迄今为止，国内类风湿关节炎细胞治疗领域的细胞药物凤毛麟角，#raSC-1有望率先在国内开展类风关细胞治疗临床试验。

#raSC-1 研发进展：

1.完成药效实验：人源Sertoli细胞（hiSC）移植有降低RA大鼠的炎症趋势。

2.完成安全性评价：毒理、免疫、刺激、成瘤均安全。

3.探索性临床（IIT）: 2025年初已启动入组，探索性临床初步表明安全有效，正在进一步探索中。

资料来源：贝哲斯咨询

类风湿关节炎RA治疗现状：

1）RA治疗药物：以免疫抑制药和拮抗TNF-α活性的生物制剂为主。

2）RA治疗药物不足：NSAIDs和糖皮质激素存在较大的毒副作用，DMARDs难以有效控制病情进展；生物制剂则存在较大比例患者对反应不足，有效缓率低的问题；此外，传统抑制药和生物制剂均会影响人体正常免疫系统，存在全身性不良副反应。