在研产品—膝骨关节炎（#koaiMSC）

  一、疾病简介与临床现状

膝骨关节炎是以关节软骨退行性变为核心的慢性致残性疾病，我国症状性患者超1.2亿，60岁以上人群患病率超50%，且呈年轻化趋势。关节软骨无血管、自我修复能力极低，现有治疗（抗炎药、玻尿酸、激素等）仅能缓解症状，无法实现软骨再生。终末期只能依赖人工关节置换，但存在手术风险及假体寿命有限等局限。开发能修复软骨的疾病修饰疗法迫在眉睫。

  二、技术路线：iPSC来源MSC的优势

间充质干细胞（MSC）具备多向分化、免疫调节及旁分泌修复作用，已在骨关节炎临床研究中展现出持续12个月以上的改善效果。但传统组织来源MSC存在供体异质性大、扩增能力有限、批次质量不稳定等瓶颈。 iPSC诱导的间充质样细胞（iMSC）突破了上述限制：源于单克隆iPSC细胞株，可极大提升批间稳定性；iPSC具近乎无限的扩增能力，支持标准化、规模化生产“现货型”药物；可通过精准调控分化路径筛选最佳修复亚型，使疗效稳定可预期。 

  三、管线工作成果与进展

本管线聚焦开发iPSC来源iMSC细胞制剂用于膝骨关节炎再生治疗。目前已完成iPSC向MSC定向诱导分化工艺的建立与优化，建立了符合GMP规范的标准化制备体系，在膝骨关节炎动物模型中验证了关节腔注射iMSC的治疗效果，组织病理显示软骨结构显著修复，炎症明显减轻，关节功能评分改善。 目前，国内干细胞监管政策日趋完善，本管线正加速向临床阶段推进，致力于为超过1.2亿中国膝骨关节炎患者提供安全、有效、可及的再生医学解决方案。